[ad_1]
ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશને એમ્યોટ્રોફિક લેટરલ સ્ક્લેરોસિસ માટે મંજૂર કરેલી કેટલીક સારવારોમાંથી એક મોટી ક્લિનિકલ ટ્રાયલ નિષ્ફળ ગઈ છે અને તેના ઉત્પાદકે શુક્રવારે જણાવ્યું હતું કે તે તેને બજારમાંથી પાછી ખેંચી લેવી કે કેમ તે અંગે વિચારણા કરી રહી છે.
ગંભીર ન્યુરોલોજીકલ ડિસઓર્ડરની સારવારમાં તેની અસરકારકતા અંગે પ્રશ્નો હોવા છતાં, Relyvrio નામની દવાને બે વર્ષથી ઓછા સમય પહેલા મંજૂર કરવામાં આવી હતી. તે સમયે, એફડીએના સમીક્ષકોએ તારણ કાઢ્યું હતું કે હજુ સુધી પૂરતા પુરાવા નથી કે દવા દર્દીઓને લાંબુ જીવવામાં મદદ કરી શકે અથવા તેઓ સ્નાયુ નિયંત્રણ, બોલવા અથવા સહાય વિના શ્વાસ જેવા કાર્યો ગુમાવે તે દરને ધીમો કરી શકે.
પરંતુ એજન્સીએ મોટી ક્લિનિકલ ટ્રાયલના પરિણામો માટે બે વર્ષ રાહ જોવાને બદલે દવાને ગ્રીનલાઇટ કરવાનું નક્કી કર્યું, સારવાર સલામત હોવાનું દર્શાવતા ડેટાને ટાંકીને અને રોગ ધરાવતા દર્દીઓની નિરાશા જે ઘણીવાર બે થી પાંચ વર્ષમાં મૃત્યુનું કારણ બને છે. ત્યારથી, યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં લગભગ 4,000 દર્દીઓએ સારવાર પ્રાપ્ત કરી છે, એક પાવડર કે જે પાણીમાં ભેળવવામાં આવે છે અને ક્યાં તો પીવામાં આવે છે અથવા ફીડિંગ ટ્યુબ દ્વારા પીવામાં આવે છે અને વાર્ષિક $158,000 ની સૂચિ કિંમત ધરાવે છે.
હવે, 664 દર્દીઓના 48-અઠવાડિયાના અજમાયશના પરિણામો આવ્યા છે, અને તેઓએ દર્શાવ્યું છે કે સારવાર પ્લાસિબો કરતાં વધુ સારી રીતે કામ કરતી નથી.
“અમે આશ્ચર્ય અને ઊંડે નિરાશ છીએ,” જસ્ટિન ક્લી અને જોશુઆ કોહેન, એમીલીક્સ ફાર્માસ્યુટિકલ્સના સહ-મુખ્ય કાર્યકારી અધિકારીઓ, સારવારના ઉત્પાદક, એક નિવેદનમાં જણાવ્યું હતું. તેઓએ કહ્યું કે તેઓ આઠ અઠવાડિયાની અંદર દવા માટેની તેમની યોજનાની જાહેરાત કરશે, જેમાં તેને બજારમાંથી “સ્વેચ્છાએ પાછી ખેંચી લેવાનો” સમાવેશ થઈ શકે છે.
“અમે અમારા નિર્ણયોમાં બે મુખ્ય સિદ્ધાંતો દ્વારા દોરીશું: A.LS. સાથે રહેતા લોકો માટે જે યોગ્ય છે તે કરવું, નિયમનકારી સત્તાવાળાઓ અને ALS સમુદાય દ્વારા જાણ કરવામાં આવે છે, અને વિજ્ઞાન અમને જે કહે છે તેના દ્વારા,” શ્રી ક્લી અને શ્રી. કોહેને કહ્યું.
યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં માત્ર બે અન્ય માન્ય ALS દવાઓ છે: રિલુઝોલ, 1995 માં મંજૂર, જે ઘણા મહિનાઓ સુધી અસ્તિત્વ વધારી શકે છે, અને 2017 માં મંજૂર કરાયેલ એડારાવોન, જે લગભગ 33 ટકા જેટલો પ્રગતિ ધીમી કરી શકે છે.
શ્રી ક્લી અને શ્રી કોહેને લગભગ એક દાયકા પહેલા બ્રાઉન યુનિવર્સિટીમાં અંડરગ્રેજ્યુએટ વિદ્યાર્થીઓ તરીકે રેલિવરિયોની કલ્પના કરી હતી. તેમનો વિચાર એ હતો કે ટૌરર્સોડિઓલ, જે ક્યારેક યકૃતના ઉત્સેચકોને નિયંત્રિત કરવા માટે વપરાતું પૂરક છે, અને સોડિયમ ફિનાઇલબ્યુટાયરેટ, બાળકોની યુરિયા ડિસઓર્ડરની દવા છે, કોશિકાઓમાં બે માળખાના નિષ્ક્રિયતાને અટકાવીને મગજના ચેતાકોષોને ALS જેવા રોગોમાં થતા નુકસાનથી સુરક્ષિત કરી શકે છે: મિટોકોન્ડ્રિયા. અને એન્ડોપ્લાઝમિક રેટિક્યુલમ.
FDA ને સામાન્ય રીતે બે પ્રેરક ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સની જરૂર પડે છે, સામાન્ય રીતે તબક્કો 3 ટ્રાયલ, જે ફેઝ 2 અભ્યાસ કરતા મોટા અને વધુ વ્યાપક હોય છે. થોડી સારવાર સાથે ગંભીર રોગો માટે, એજન્સી એક ટ્રાયલ વત્તા વધારાના પુષ્ટિ ડેટા સ્વીકારી શકે છે. Relyvrio માટે, ડેટા માત્ર એક ફેઝ 2 ટ્રાયલમાંથી આવ્યો હતો જેમાં 137 દર્દીઓએ ક્યાં તો દવા અથવા પ્લાસિબો લીધી હતી, ઉપરાંત એક એક્સટેન્શન અભ્યાસ કે જે અમુક દર્દીઓને ટ્રાયલ સમાપ્ત થયા પછી અનુસરવામાં આવ્યો હતો જ્યારે તેઓ જાણી જોઈને દવા લેતા હતા.
એજન્સીએ શરૂઆતમાં ભલામણ કરી હતી કે 2024માં તબક્કો 3 ટ્રાયલ પૂર્ણ ન થાય ત્યાં સુધી કંપની દવાની મંજૂરી માટે અરજી ન કરે. ALS હિમાયતી જૂથોએ FDAને પુનર્વિચાર કરવા માટે સમજાવવા માટે જોરદાર ઝુંબેશ ચલાવી હતી.
માર્ચ 2022 માં, એફડીએના સ્વતંત્ર સલાહકારોની સમિતિએ ટૂંકા માર્જિનથી નિર્ણય લીધો કે સારવાર હજુ સુધી અસરકારક સાબિત થઈ નથી, એક નિષ્કર્ષ પણ એફડીએના પોતાના સમીક્ષકો. ત્યારબાદ એજન્સીએ Amylyx ને વધુ ડેટા સબમિટ કરવાની મંજૂરી આપી અને સપ્ટેમ્બર 2022માં બીજી સ્વતંત્ર સલાહકાર સમિતિની બેઠકનું આયોજન કરવાનું અસામાન્ય પગલું ભર્યું. ત્યાં રજૂ કરાયેલા અહેવાલમાં, એજન્સી સમીક્ષકો જણાવ્યું હતું કે તેઓ નવા ડેટાને અપર્યાપ્ત માને છે.
તે સુનાવણીમાં, ડૉ. બિલી ડન, તત્કાલીન FDA ની ન્યુરોસાયન્સ ઑફિસના ડિરેક્ટર, કંપનીને પૂછ્યું કે, જો સારવારને મંજૂરી મળી પરંતુ પછીથી ફેઝ 3 ટ્રાયલ નિષ્ફળ જશે, તો તે સ્વેચ્છાએ દવા વેચવાનું બંધ કરશે.
શ્રી ક્લીએ જવાબ આપ્યો કે જો અજમાયશ “સફળ ન થાય, તો અમે દર્દીઓ માટે જે યોગ્ય છે તે કરીશું, જેમાં સ્વેચ્છાએ બજારમાંથી ઉત્પાદનને દૂર કરવાનો સમાવેશ થાય છે.”
તે પ્રતિબદ્ધતા, ઉપરાંત દર્દીઓ અને ડોકટરોની ભાવનાત્મક જુબાની, સાત સલાહકાર સમિતિના સભ્યોને મંજૂરીની તરફેણમાં સમજાવ્યા, માત્ર બે વિરોધ સાથે. તે મહિનાના અંતમાં, એફડીએ એ મંજૂરી આપી હતી, જેમાં લખ્યું હતું કે “અસરકારકતાના પુરાવા વિશે શેષ અનિશ્ચિતતા” હતી, પરંતુ “ALS ની ગંભીર અને જીવલેણ પ્રકૃતિ અને નોંધપાત્ર અપૂર્ણ જરૂરિયાતને જોતાં, અનિશ્ચિતતાનું આ સ્તર સ્વીકાર્ય છે. આ દાખલો.”
[ad_2]
